A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) anunciou hoje o lançamento oficial nos EUA do Tryngolza™ (olezarsen), uma terapia inovadora, administrada uma vez por mês, com alvo em RNA, para a síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).
O medicamento entra no mercado com um preço de lista anual de $595.000, após a aprovação pela FDA em dezembro de 2024.
Primeira Terapia Olezarsen Aprovada pela FDA para Síndrome de Quilomicronemia Familiar
Tryngolza™ é a primeira terapia especificamente aprovada para tratar a FCS nos Estados Unidos, atendendo a uma necessidade crítica não atendida para pacientes com essa rara e grave doença genética, caracterizada por níveis extremamente altos de triglicerídeos e pancreatite aguda recorrente.
Resultados Positivos do Estudo de Fase 3 BALANCE de Olezarsen
A aprovação foi baseada no estudo pivotal de Fase 3 BALANCE, onde Tryngolza obteve uma redução de 44% nos triglicerídeos ajustada pelo placebo após seis meses e uma redução de 59% após doze meses (p<0,001).
Além de reduzir os triglicerídeos, a terapia reduziu significativamente os níveis de apoC-III e demonstrou uma diminuição na frequência de episódios de pancreatite aguda em comparação ao placebo.
Dosagem Mensal Conveniente e Armazenamento Flexível
Tryngolza (olezarsen) é administrado por injeção subcutânea usando um autoinjetor pré-preenchido de 80 mg/0,8 mL uma vez a cada quatro semanas.
Pode ser armazenado refrigerado entre 2–8°C e pode permanecer à temperatura ambiente por até seis semanas, oferecendo maior flexibilidade para os pacientes.
Estratégia de Preço de Olezarsen e Acesso ao Paciente
O preço anual de lista de $595.000 reflete a inovação e o impacto terapêutico do Tryngolza.
A Ionis enfatizou seu compromisso em colaborar com provedores de seguros e oferecer programas de apoio ao paciente para melhorar o acesso de indivíduos que vivem com essa condição rara.
Declaração Executiva da Ionis Pharmaceuticals
"Hoje marca um marco histórico para a comunidade da FCS", disse Brett P. Monia, Ph.D., CEO da Ionis. "Tryngolza oferece uma opção muito necessária que pode reduzir efetivamente os níveis de triglicerídeos e diminuir o risco de complicações graves e potencialmente fatais."
Abordando uma Doença Rara e de Alto Impacto
A FCS afeta aproximadamente 1 a 2 pessoas por milhão, e o tratamento tradicional da doença dependia de restrições rigorosas na dieta com baixo teor de gordura, com sucesso limitado.
Tryngolza oferece uma nova esperança para os pacientes que sofrem com essa condição devastadora.
Planos Futuros para Expansão Global
Após o lançamento nos EUA, a Ionis planeja buscar a aprovação regulatória na Europa e em outros mercados globais até o final de 2025, expandindo o acesso para pacientes em todo o mundo.
Sobre a Ionis Pharmaceuticals
A Ionis Pharmaceuticals é pioneira em terapias com alvo em RNA, dedicada a transformar a vida de pessoas com doenças graves e raras.
Tryngolza adiciona à crescente carteira de terapias comercializadas pela Ionis voltadas para necessidades altamente não atendidas.
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